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Ability Pharmaceuticals anuncia nuevos hitos regulatorios para ABTL0812 en el cáncer pediátrico neuroblastoma

07/10/2015 08:00 0 Comentarios Lectura: ( palabras)

La FDA, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano al fármaco en investigación ABTL0812, para el tratamiento del cáncer pediátrico neuroblastoma

Ability Pharmaceuticals, una compañía biofarmacéutica especializada en el desarrollo de medicamentos oncológicos, anunció hoy que ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) por parte de la Food and Drug Administration (FDA) en Estados Unidos para ABTL0812, medicamento inhibidor de la vía PI3K/Akt/mTOR, para el tratamiento del cáncer pediátrico neuroblastoma. También ha confirmado que ha recibido un Asesoramiento Científico Positivo de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su desarrollo en la misma indicación. Estas dos metas regulatorias siguen a la concesión por la EMA del ODD en neuroblastoma en abril de este año. ABTL0812 ha finalizado con éxito el ensayo clínico fase 1/1b en pacientes adultos con cáncer avanzado en Europa.

El Dr. Carles Domènech, Director General de Ability Pharmaceuticals ha declarado: "Estamos muy contentos de que ABTL0812 haya obtenido la designación de medicamento huérfano para neuroblastoma en la FDA, especialmente después que la EMA nos concediera el ODD en Europa el pasado abril, ya que puede dotarnos de protección adicional de exclusividad de mercado”. Carles Domènech ha continuado: "El Asesoramiento Científico de la EMA para ABTL0812 representa un paso significativo hacia el desarrollo del compuesto en Europa".

El Dr. José Alfón, Director de Investigación y Desarrollo de Ability Pharmaceuticals ha destacado: "El desarrollo de nuevos fármacos dirigidos a rutas específicas es necesario para mejorar las opciones terapéuticas actuales en el tratamiento de neuroblastoma y mejorar su resultados". El Dr. José Alfónha  añadido: "Queremos agradecer a la FDA su revisión rápida de la solicitud de ODD (sólo 6 semanas) y también a los Grupos de Trabajos de ODD y de Asesoramiento Científico de la EMA por su resolución rápida y sus aportaciones y orientaciones ".

El diseño del estudio clínico presentado para Asesoramiento Científico fue realizado en colaboración con la Dra. Soledad Gallego del Hospital Maternoinfantil de la Vall d'Hebron de Barcelona, y la Dra. Victoria Castel, la Dra. Adela Cañete y el Dr. Pablo Berlanga, del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia.

ABTL0812 es la primera molécula de su clase y es un inhibidor de la vía de señalización PI3K/Akt/mTOR (PAM) con un nuevo mecanismo de acción, totalmente diferenciada de otros inhibidores de la PAM.

El neuroblastoma es un cáncer poco común del sistema nervioso que afecta a niños y bebés, en su mayoría de localización abdominal. Representa un 6-10% del total de cánceres infantiles y causa aproximadamente un 15% de las muertes.

Sobre la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA

La designación de fármaco huérfano es otorgada por la Oficina de la FDA para el Desarrollo de Productos Huérfanos a fármacos innovadores o productos biológicos que traten una enfermedad rara que afecte menos de 200.000 pacientes en los EE.UU., o de los que no se espere la recuperación de los costes de desarrollo. El estatus de medicamento huérfano califica el promotor del medicamento para varios incentivos comerciales y de desarrollo de acuerdo con Ley Estadounidense de Medicamentos Huérfanos, incluyendo créditos fiscales para los gastos de investigación clínica.

Sobre el Asesoramiento Científico de la EMA

El Asesoramiento Científico es un procedimiento que ofrece el Grupo de Trabajo de Asesoramiento Científico (PTAT), establecido por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA. El asesoramiento científico se ofrece desde la EMA a las empresas farmacéuticas para aclarar las preguntas que surgen durante el desarrollo de los medicamentos. El asesoramiento científico es jurídicamente no vinculante y su ámbito se limita a cuestiones científicas y se centra más en las estrategias de desarrollo que en una pre-evaluación de datos para apoyar una autorización de mercado.

Ability Pharmaceuticals está actualmente captando fondos en una ronda de inversión de 10 millones de euros para llevar a cabo ensayos clínicos Fase II

Sobre ABTL0812

El fármaco ABTL0812 es una molécula pequeña en investigación que inhibe la vía de señalización PI3K/Akt/mTOR (PAM) mediante un nuevo mecanismo de acción, totalmente diferenciado de otros inhibidores de la vía PAM en fase de desarrollo, produciendo la muerte celular por autofagia. En modelos preclínicos, ABTL0812 ha demostrado una actividad similar o superior a los fármacos de referencia, pero con más seguridad. ABTL0812 potencia el efecto antitumoral de varios de los agentes quimioterapéuticos habituales, mientras que todavía mantiene su perfil de seguridad. Además, ABTL0812 mantiene su potencia y eficacia en las células tumorales que se han hecho resistentes a la quimioterapia habitual o terapias dirigidas, con superioridad respecto a otros inhibidores de PAM.

ABTL0812 ha finalizado su primer ensayo clínico de fase 1/1b en seres humanos por vía oral en pacientes con cáncer avanzado con tumores sólidos. El estudio ha confirmado el alto perfil de seguridad de ABTL0812, con señales de eficacia y varias estabilizaciones de enfermedad de larga duración, habiéndose observado la inhibición de la vía PAM monitoritzada a través de biomarcadores.

Los datos científicos que permitieron identificar ABTL0812 como una herramienta prometedora para el tratamiento del neuroblastoma fueron generados con las exitosas colaboraciones de investigación que Ability Pharmaceuticals tiene con el Dr. José Miguel Lizcano, Coordinador del Grupo de Investigación en Mecanismos de Señalización Celular y su Alteración en Enfermedades, de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y con el Dr. Miguel F. Segura del Laboratorio de Investigación Traslacional en Cáncer Pediátrico dirigido por el Dr. Josep Sánchez de Toledo del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR).

Sobre Ability Pharmaceuticals

Ability Pharmaceuticals (www.abilitypharma.com) es una compañía biofarmacéutica constituida en 2009 con sede en Bellaterra (Barcelona), en el Parc de Recerca de la UAB. La empresa desarrolla una nueva clase de medicamentos contra el cáncer altamente diferenciados, con un nuevo mecanismo de acción. La empresa cuenta con dos fármacos candidatos en desarrollo: ABTL0812, que está finalizando su primer ensayo clínico 1/1b en seres humanos con 27 pacientes, y ABTL0815 en desarrollo preclínico.

Los actuales accionistas son la firma de capital riesgo de biotecnología Inveready Seed Capital, sus fundadores e inversores privados, y cuenta con el apoyo financiero de ACCIO (Generalitat de Catalunya), CDTI y MINECO (Gobierno de España).

Ability Pharmaceuticals está actualmente captando fondos en  una ronda  de inversión de 10 millones de euros para avanzar en el desarrollo clínico Fase II.

Sobre el Neuroblastoma

El neuroblastoma es un cáncer poco común que afecta principalmente a niños de corta edad. El neuroblastoma se desarrolla a partir de células derivadas de la cresta neural ya sea en las glándulas suprarrenales o en los ganglios de la cadena simpática paravertebral. En muchos casos, el neuroblastoma se desarrolla por primera vez en las glándulas suprarrenales y puede propagarse a otros órganos como la médula ósea, los huesos, el hígado y la piel. La tasa de mortalidad anual es de 10 por millón de niños en el grupo de edad de 0 a 4 años de edad, y 4 por millón en el grupo de edad de 4 a 9 años. La incidencia más alta se encuentra en el primer año de vida. Los síntomas iniciales más comunes son dolores, pérdida de energía y pérdida de apetito. Además, los síntomas dependen de la ubicación del cáncer y de su estado de propagación. Un ejemplo es la aparición de una masa abdominal originada en el retroperitoneo de consistencia dura y de difícil delimitación. Dada la alta toxicidad de los tratamientos, en base a combinaciones de quimioterapia, de radioterapia y de inmunoterapia, es muy importante estratificar los pacientes con precisión para administrar los tratamientos más intensos sólo a aquellos pacientes que tienen más posibilidades de progresar en la enfermedad. El grupo de bajo riesgo representa aproximadamente el 35% de los nuevos pacientes diagnosticados y la resección quirúrgica es el tratamiento de uso común, pero en los casos de disfunción de órganos debido a la masa tumoral, se utiliza la quimioterapia, así como también en  los grupos de riesgo por enfermedad avanzada . Sin embargo, los efectos adversos perjudiciales asociados a la exposición a los fármacos de quimioterapia genotóxicos de larga duración deben ser minimizados en lo posible. El tratamiento estándar para los tumores de alto riesgo generalmente incluye cuatro fases consecutivas: terapia de inducción, el control local, la terapia de consolidación y tratamientos biológicos para el tratamiento de la enfermedad residual mínima.


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Pruab (4 noticias)
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Nota de prensa
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